将一款全新的细胞治疗或基因治疗（CGT）产品推向市场，是一段复杂且充满挑战的旅程。这不仅需要严谨的测试，还必须严格遵守安全和监管标准。在国内，南宫28生物已支持超过百家新药研发企业，为他们的IND（研究性新药）和BLA（生物制品许可申请）提交提供充分的支持。多年来，我们了解到，为IND和BLA提交做好提前准备，可以有效节省时间，减少新药研发企业与监管机构间的多轮交涉。随着我们继续支持众多新药开发企业在临床试验及药物上市各个阶段的进程，我们相信总结出不同阶段的准备步骤将对我们的合作伙伴在完成临床申请和药品上市方面有重要帮助。

药物开发过程始于商业性的研究性新药（IND）申请，这一申请使新药开发者能够开展临床试验。IND提交需包含药物的配方、制造工艺以及计划中的临床研究等详细信息。根据美国食品药品监督管理局（FDA）的要求，每份申请必须包含以下文件：

必提交文件

• Form FDA 1571（主要IND申请表）
• Form FDA 1572（研究者声明）
• Form FDA 3674（ClinicalTrials.gov注册证明）
• Cover Letter（申请摘要）
• Preclinical Data（非临床数据）
• Clinical Protocol（临床试验方案）
• CMC信息（化学、制造与控制）

通常，治疗药物开发者依赖于关键材料的供应商提供与这些材料的制造工艺、测试、验证和确认相关的关键信息，以便纳入CMC部分。在这个过程中，一个高质量的供应合作伙伴对获取完备的CMC文件至关重要。在文件准备完善并提交后，监管机构有30天的时间审查IND申请，且有权要求提供额外信息。根据公司对这些问题的回复程度，IND提交可能经历多轮问答，最终申请要么被批准，要么被临床搁置。这一申请审查的时间表完全由FDA控制。

当收集到足够的安全性与有效性证据后，新药研发企业将向监管机构提交许可申请，以请求批准将生物制品正式进行商业化。在这个过程中，支持CMC的关键信息通常只有原材料供应商能提供，因此新药研发企业与原材料供应商/合作伙伴之间需保持良好沟通。这再次强调了一个高质量供应合作企业在整个药物生产研发生命周期中的重要性。

许多监管机构已发布指导方针，说明开发者在开发过程中应如何评估GMP（良好生产规范）控制。对于IND申请，通常所需的信息量低于后续监管提交所期待的水平。但在早期阶段，使用在临床阶段及商业阶段疗法中已成功使用的材料，能够高度自信地满足监管期望，减少监管审查时间延长的风险。对于BLA，符合GMP的要求是严格的，并要求提供关于制造过程中所用材料和组件的详细信息。

南宫28生物依托母公司泉心泉意在生命科学领域的一站式供应链体系及高风险生物制品的进出口优势，致力于传递全球前沿的先锋技术，专注于为基因治疗和免疫细胞/干细胞治疗等再生医学领域，以及重组蛋白/抗体药物等生物制品行业提供创新解决方案。涵盖细胞治疗和基因治疗的整个研发生命周期，我们的物料流程涵盖广泛。

如果您是新药研发企业，在申报过程中需要引用我们物料相关的某种主文件，欢迎直接联系我们。我们的专业团队和合作厂家将确保您拥有支持IND或BLA提交所需的全部文件。我们致力于在药物开发过程的每个阶段为您提供全面支持，以确保您的疗法最终顺利获批上市。