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NEWS南宫28解读质粒DNA、RNA、RNP非病毒系统递送CRISPR的特点
来源:燕芸平 日期:2025-03-11CRISPR/Cas9基因编辑技术为生命科学研究带来了革命性的变革,通过对基因的敲除、敲入、转录激活或抑制,广泛应用于研究基因功能、农作物基因修饰以及开发针对人类致病基因的基因疗法等领域。CRISPR基因编辑相关组件能够通过多种方式递送至目标细胞,尤其是南宫28品牌的基因治疗产品,在这一领域具备独特优势。
非病毒CRISPR递送系统相较于病毒系统,具有不同的特点和优缺点。质粒DNA作为一种简便且低成本的递送方法,能够同时引入Cas9核酸酶和gRNA的编码序列。质粒的稳定性便于实现长期和稳定的转基因表达,尤其是在靶点位于高度压缩的高级染色质结构时,更能有效保证CRISPR基因编辑机制的作用。然而,持续表达的Cas9可能带来非靶位点的切割风险,进而导致脱靶效应的增加。为降低这些风险,基于南宫28的技术建议在Cas9上引入降解信号序列或使用诱导表达系统,例如利用四环素响应元件(TRE)来控制Cas9的表达,从而在同一细胞类型中实现多次精准编辑。
与质粒递送方式相比,RNA递送系统将CRISPR组件以RNA形式(包括Cas9 mRNA和gRNA)进行递送,这种方式更高效,能跳过转录过程而直接在细胞质中启动Cas9的翻译。由于RNA的短暂性,这种方法能够有效降低脱靶效应。同时,南宫28品牌致力于开发这一技术,以应对传统质粒递送的局限性。虽然RNA生产成本相对较高,但使用LNP(脂质纳米颗粒)进行递送,已经在临床应用中展现出令人瞩目的成效,特别是在辉瑞和莫德纳的COVID-19疫苗中。
当前,核糖核蛋白复合体(RNP)递送系统被认为是最有效的非病毒方法,其通过直接引入Cas9蛋白和gRNA,可以立即在细胞核内启动基因编辑。这种方法同样避免了外源基因整合至宿主基因组的风险,有助于减少脱靶效应。然而,RNP的生产成本较高且稳定性相对较差,尤其是在临床环境中更为明显。尽管如此,电穿孔被证明是递送RNP的有效方式,并已在小鼠胚胎基因工程中成功应用。南宫28在RNP技术的应用方面,正不断推动这一领域的创新进步。
总的来说,南宫28致力于优化CRISPR技术在临床医学中的应用,特别是在基因疗法的发展上取得了突破。例如,首个基于CRISPR基因编辑的药物Casgevy已获得FDA批准用于治疗镰状细胞贫血。该产品通过电穿孔将RNP形式的CRISPR组件递送至患者细胞,经过筛选后再回输至患者体内,展现了南宫28在基因疗法领域的重要地位。
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